科学家将干细胞注入帕金森病患者的大脑
他们希望一次性疗法可以让数百万人重新控制自己的身体。3月11日瑞典隆德大学对外宣布,一种新的帕金森氏病干细胞疗法刚刚首次用于人体,如果它如预期般有效,它可能会彻底改变医生治疗这种疾病的方式。
“也许有一种我们可以为患者提供的治疗方法……在疾病开始时,就像一次性治疗一样,这将持续患者的余生,并有可能减少患者的药物治疗需要,”瑞典隆德大学的首席研究员 Gesine Paul-Visse说。
估计全球有 850 万人患有帕金森氏症,这是一种进行性神经退行性疾病,由产生化学多巴胺的大脑神经元缺失引起,多巴胺有助于协调运动。
多巴胺缺乏会导致帕金森症的标志性症状,包括震颤、僵硬和协调能力受损。药物可以增加多巴胺水平,但它们也会引起副作用,干扰其他药物,并随着时间的推移变得不那么有效。
图片来源:瑞典隆德大学 2023年3月11日,科学家将干细胞注入帕金森病患者的大脑
理论上,诱导多能干细胞的使用将使我们能够制造出无限量的多巴胺神经元。
Paul-Visse 和她在瑞典和英国的合作者不依赖药物,而是希望使用诱导多能干细胞真正取代帕金森病患者大脑中产生多巴胺的神经细胞,干细胞可以发育成几乎任何类型的细胞身体。
对于他们的疗法 STEM-PD,研究人员将来自捐赠的诱导多能干细胞编程为多巴胺神经细胞。当移植到帕金森氏症啮齿动物模型的大脑中时,细胞如期发育,动物的运动症状得到逆转。
研究人员现在首次对一个人进行了这种治疗,到他们新推出的 STEM-PD 试验结束时,八名患有中度帕金森氏症的人将接受这种治疗。
展望未来,该试验的主要目标是评估 STEM-PD 的安全性,但研究人员还将研究该疗法是否能改善症状、减少药物需求或导致新的多巴胺产生神经元在大脑中的发育大脑。
不过,治疗的效果不会马上显现出来。
“我们正在移植的这些细胞实际上是不成熟的,因此它们需要一些时间才能在成人大脑中成熟,这至少需要一年,甚至更长的时间,”Paul-Visse 说。“所以我们预计在一年内不会看到任何变化。”
在动物身上起作用的治疗通常不会转化为人类,但如果 STEM-PD 被证明是安全有效的,那么考虑到干细胞可以无限次复制,其影响可能是巨大的。
“从理论上讲,诱导多能干细胞的使用将使我们能够制造无限量的多巴胺神经元,从而为广泛的患者群体开辟了生产这种疗法的前景,”剑桥大学的临床负责人 Roger Barker说。“这可能会改变我们治疗帕金森病的方式。”
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